TERAPIA GÉNICA

Abstract

La terapia génica es una estrategia terapéutica que utiliza material genético para tratar o prevenir enfermedades mediante la corrección o reemplazo de genes defectuosos. Para ello se pueden utilizar vectores virales, entre los que destacan los adenovirus por su gran aplicación en oncología, o vectores no virales, entre los que se pueden destacar la pistola de genes como método físico y los péptidos catiónicos como método químico. Estos vectores se han utilizado en numerosas estrategias terapéuticas como la terapia antiangiogénica, la terapia génica suicida y la inmunoterapia, así como en distintos tratamientos basados en estas estrategias como Yescarta, Kymriah o Imlygic, entre otros. Estos tratamientos tienen como objetivo las diferentes nuevas características moleculares de los distintos tipos de tumores malignos y tienen el fin de mejorar la eficacia y seguridad, como la disminución de los efectos adversos, de los tratamientos antitumorales clásicamente utilizados. En este trabajo se realizará una revisión en profundidad de la literatura científica haciendo uso de las bases de datos de PubMed, Science Direct y Scopus, acerca de los distintos tratamientos basados en terapia génica. Además, se analizarán ensayos preclínicos (extraídos de la base de datos del NIH) sobre medicamentos basados en células CAR-T para el tratamiento de tumores sólidos. A pesar de la gran eficacia de la mayoría de los tratamientos basados en células CAR-T, este tipo de células tiene la gran desventajas de causar distintas toxicidades. Entre estas toxicidades se encuentran el síndrome de liberación de citoquinas, toxicidades neurológicas o citopenias. Sin embargo, estudios a cerca de los medicamentos Kymriah y Yescarta, revelan una muy baja mortalidad a causa de dicha toxicidad. Por último, en relación con los ensayos preclínicos sobre medicamentos basados en células CAR-T para el tratamiento de tumores sólidos, se pueden destacar los ensayos NCT05373147 y NCT05275062, los cuales se están llevando a cabo actualmente y tienen una fecha de finalización muy próxima.